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2022年09月15日

监管机构制止竞争对手的基因疗法后,生物技术大行其道

竞争对手生物技术公司Solid Biosciences表示,食品药品监督管理局的监管机构将其基因疗法研究置于临床状态之后,Sarepta Therapeutics的股票周二大涨。

在股市今天,Sarepta 股票低跃升5.5%,收于99.95 音量。同时,Solid股票暴跌74.4%,收于2.82okmart.com。两家生物技术公司与药物巨头辉瑞(PFE)一起致力于治疗肌肉萎缩性疾病的基因疗法。辉瑞微升至36.97。

RBC Capital Markets分析师Brian Abrahams在给客户的一份报告中说,但越来越多的是,Sarepta将成为唯一一家获得批准用于杜氏肌营养不良症的基因疗法的公司。Solid已经为六位患者提供了基因治疗。其中两个经历了严重的不利影响。

“我们相信,迄今为止,Sarepta已经以至少一剂(一剂)的剂量给了16例患者,但没有临床证据,这说明了Sarepta的药物可能具有更高的安全性,并支持我们的观点,即Sarepta的(药物)SRPT-9001最终可能会成功。”他说。

Solid Biosciences 在三名患者中测试了一剂其基因疗法。这些病人继续表现良好。这家生物技术公司在新闻稿中说,第二组的三名患者接受了不同的剂量。最终患者在10月下旬接受了该剂量,并出现了不良副作用。

该患者的补体系统(免疫系统的一部分)对基因疗法产生了负面反应。该患者还经历了低血小板血小板,红细胞减少,急性肾损伤和心肺功能不全。

尽管患者正在康复,但FDA将Solid Biosciences的基因疗法置于临床上。SVB Leerink分析师约瑟夫·施瓦茨(Joseph Schwartz)在他的报告中说,这是第二位从该药物出现不良副作用的Solid患者。

但他保持对Solid股票的跑赢大盘评级。

Sarepta股票得到提振

加拿大皇家银行的亚伯拉罕一家保持对Sarepta股票的跑赢大盘评级。他指出,用于杜氏肌营养不良症的基因疗法的整个市场的全球收入可能高达40亿美元,而Sarepta可能占据了最大份额。

他说:“今天,在竞争对手的挫折中,我们将成为潜在的优势购买者。”

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